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파이프라인별 Partnering Trigger 및 목표 파트너

파이프라인별 적응증, 개발 단계, Partnering Trigger, 목표 파트너 및 목표 시기 안내표
파이프라인 적응증 개발 단계 → 목표 Partnering Trigger
(필요 데이터·마일스톤)		 목표
NES-TRD1AuX-RNA · K-RASG12D 췌장암 (1차) · 대장암 · 비소세포폐암글로벌 K-RAS 변이 환자 60~80만명 전임상→ 2028 IND GLP 독성 완료 + 전임상 시험 완료
+ 경쟁물질 대비 차별적 유효성 데이터		 Global Oncology Big Pharma
(비독점 LO)목표 2028 · 1조원+
NES-GLSNES-DNA · Glucose-sensing 제1형 당뇨병 · 중증 제2형 당뇨글로벌 900만+ 환자 전임상→ 2029 IND 선도물질 GLP 독성 데이터
+ 효능 데이터 + Co-Dev 조건 협의		 대사질환 전문 Big Pharma목표 2029~30 · 5,000억+
AuGeneditCRISPR/Cas9 + TfR1 aptamer DM1 (근긴장성 이영양증 1형)글로벌 90만+ 환자, ODD 적용 가능 유전자편집 PoC→ 2028 전임상 완료 ODD 승인
+ 전임상 유효성·안전성 패키지		 희귀질환 전문 Pharma
(ODD 인센티브 활용)목표 2029 · 3,000억+
AuX-ASOcovAuX-ASO/RNase H COVID-19모든 변이에 적용 가능 전임상→ 2027 IND IND 완료 백신·감염병 전문 Pharma
/ 정부 공공조달목표 2028 · 3,000억+
AuX-mRNA-V1PoC · LNP 대체 백신 플랫폼 COVID-19 (δ variant) · 인플루엔자
· 암백신 확장상온 보관 가능 · 콜드체인 30~40% 절감		 IND 파일링 완료 LNP 대체 수요 검증 LNP 의존도 낮추려는 Vaccine
/RNA Pharma목표 2028

  • NES-TRD1

    K-RASG12D Cancer

    Targeted RNA degradation
    Pancreatic cancer first

    PRECLINICAL

  • NES-GLS

    Type 1 Diabetes

    Glucose-responsive
    Long-acting insulin gene therapy

    PRECLINICAL

  • AuX-ASOcov

    Respiratory Virus

    ASO + RNase H1
    Programmable antiviral therapy

    PRECLINICAL

NES-TRD1

First-in-Class K-RASG12D 표적 치료제

  • MAIN PIPELINE 01
  • ONCOLOGY
  • PRECLINICAL
Targeted RNA Therapy for K-RASG12D Cancers

“Systemic delivery demonstrated in a metastatic pancreatic cancer model.”

K-RASG12D 표적 aptamer와 siRNA·shRNA·ASO를 AuX 플랫폼에 결합하여
암세포에 선택적으로 전달하고 K-RAS RNA를 직접 억제.

PRECLINICAL PROOF
  • IV
    Systemic administration
  • 100%
    survival through study period
    in metastatic pancreatic cancer model

연구결과

전이 암 모델 항암 효과 확인
전이 암 모델 폐 조직 비교 이미지: 무처치군은 폐 전체에 암덩어리가 퍼지고, 치료제 투여군은 암세포 성장이 억제됨
  • 폐에 생긴 암덩어리
    (암세포가 폐 전체로 퍼짐)
  • 암세포의 성장이 억제되고 건강한 상태 유지
체중 변화 그래프: RNA 치료제 투여군은 체중 감소 없이 유지되고, 생존율 그래프: RNA 치료제 투여 마우스는 실험 기간 내 100% 생존
  • RNA 치료제 투여군에서는 체중 감소 없이 건강 상태 유지
  • RNA 치료제 투여 마우스는 실험 기간 내 100% 생존

췌장암 전이 모델에서 항종양 효과 입증 — 전신 전달로 전이 억제 및 실험 기간 100% 생존 달성

췌장 암 전이 모델에서 형광세포주 제작 및 치료제 전달로 전이 억제 확인
iRFPAsPC-1 형광 단백질 발현 stable cell line 이미지
iRFPAsPC-1 stable cell line 제작
형광 이미징 결과: 치료제 2회 정맥 주사 후 췌장암 전이가 억제된 마우스 비교 이미지

췌장암 전이 모델에서 항종양 효과 입증 — 2회 정맥 주사만으로 독성 없이 전이 억제

NES-GLS

근육을 혈당 반응형 인슐린 생산조직으로 전환

  • MAIN PIPELINE 02
  • METABOLIC DISEASE
  • LEAD OPTIMIZATION
Glucose-Responsive Long-Acting Insulin

인슐린 발현 dsDNA를 NES-DNA 플랫폼으로 근육 세포 핵에 전달하고,
glucose-responsive riboswitch로 혈당에 따른 발현 조절을 목표.

DEVELOPMENT LOGIC

dsDNA Muscle

Glucose sensing Insulin expression

목표기저 인슐린 투여 빈도와 부담 감소

연구결과

Best-in-Class 혈당 감지 당뇨병 치료제
근육 조직에서 12~18개월 동안 표적 단백질 발현이 지속되는 것을 보여주는 이미지
근육 조직에서 12~18개월 동안 표적 단백질 발현 지속
근육에서 인슐린 발현 시스템이 구축된 것을 보여주는 이미지
근육에서 인슐린 발현 시스템 구축

근육 세포를 실시간 혈당 반응형 "인슐린 공장"으로 전환 — 표적 유전자 발현으로 기능적 혈당 조절 입증

AuX-ASOcov

보존 RNA 서열을 겨냥하는 programmable antiviral therapy

  • MAIN PIPELINE 03
  • INFECTIOUS DISEASE
  • PRECLINICAL
ASO + RNase H1 Co-delivery

바이러스 RNA의 보존 서열을 인식하는 ASO와 RNase H1을 하나의 AuX 플랫폼으로 공동 전달하여 표적 RNA 분해를 유도

PROGRAMMABLE DESIGN

ASO RNase H1

up to 99% viral RNA reduction in preclinical models

전임상 데이터 — Preclinical

VERO-E6 세포에 전달된 AuX-ASO-RNase H1 복합체가
SARS-CoV-2 N 단백질과 mRNA 발현을 효과적으로 억제함을 확인

  • 37–70%
    ASO 타겟 mRNA 발현 감소 (In vitro)
  • 35-70%
    N 단백질 발현 감소 (In vitro)
  • 99.5%
    ASO 타겟
    viral genome copy number 감소 (In vitro)

mRNA 발현 수준이 37% 감소, 단백질 발현 수준 또한 35% 감소 확인
변형된 ASO 사용 시 mRNA, 단백질 발현 수준을 약 ~70% 감소 확인

mRNA 발현 면역형광 이미지 ASO 처리에 따른 mRNA 및 단백질 발현 감소 그래프

viral genome copy number가 99.3%~99.5% 감소

RdRP gene copy number 그래프: 변형된 ASO 전달로 RdRP mRNA 발현이 억제됨
변형된 ASO의 전달에 의한 RdRP mRNA 발현 억제 확인

바이러스 감염 후 투여만으로 바이러스 99% 감소
변형 AuX-ASO-RNase H1 복합체로 마우스 생존능 및 바이러스 감염을 평가

99%
감염 후 투여 시 바이러스 감소 (In vivo)

AuX-ASO-RNH 복합체를 처리한 오미크론 감염 마우스의 50%가 최대 12dpi까지 생존 및 감염된 쥐의 폐와 뇌에서 바이러스 RNA가 99% 이상 감소

투여 스케줄, 생존율, 폐와 뇌의 RdRP gene copy number 그래프

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